无细胞组装Arc衣壳递送基因编辑工具，在小鼠中恢复肌营养不良蛋白表达
学术来源 · Nature Communications
原始发布日期：
本站发布：2026-11-08 · 最近修改：2026-11-08
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论文主要内容
《Nature Communications》研究以纯化蛋白及体外转录RNA组装果蝇Arc1衣壳，工程化颗粒可包装mRNA或Cas9核糖核蛋白，并与哺乳动物SORCS2受体相互作用。携带Cas9的颗粒肌内注射后，在mdx小鼠中实现最高18%的外显子跳跃，并恢复肌营养不良蛋白表达。结果支持临床前递送可行性，未证明人体疗效或全身肌肉靶向。
为何收录及应用边界
潜在业务意义：成分明确的蛋白颗粒组装可能带来替代递送及分析开发机会，但规模化、免疫原性与更广泛体内分布仍须验证。
以上为分析判断，不代表原始来源结论。
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