Intellia更新MAGNITUDE-2入组完成情况及上市准备
Intellia在三季度更新中报告，nexiguran ziclumeran治疗遗传性ATTR淀粉样变性伴多发性神经病的Ⅲ期MAGNITUDE-2已完成入组，超过计划随机分配60人的目标。同时，公司推进遗传性血管性水肿候选药lonvoguran ziclumeran的商业准备；FDA目标审评日期为2027年3月10日，尚未获批。
体内细胞工程与基因编辑 · 行业资讯
追踪有来源的科学、临床、合作、产能及财务进展。事实摘要与业务判断分别呈现。
PBGENE-DMD首例患者完成八周安全观察，DSMB支持继续给药
Precision BioSciences称，独立数据安全监测委员会审查PBGENE-DMD首例患者八周观察数据后，支持Ⅰ/Ⅱ期FUNCTION-DMD继续给药。该患者未报告严重不良事件或特别关注的不良事件。该项目采用AAV递送基因编辑，仍处研究阶段；单例审查不能确立疗效或总体安全性。
Precision公布ELIMINATE-B体内编辑新数据并计划推进Ⅱ期
Precision BioSciences更新PBGENE-HBV的Ⅰ期数据，覆盖25名患者、59次给药。公司报告，在拟继续开发的0.4 mg/kg剂量下观察到pgRNA降至不可检测及肝活检cccDNA减少，未报告剂量限制性毒性。计划开展Ⅱ期并在停用核苷（酸）类似物后评估；尚未证实病毒治愈。
癌细胞选择性移码回路经系统AAV9递送显示临床前活性
《Nature》研究报道FAST基因回路，利用癌细胞相关核糖体移码条件性表达gasdermin D并诱导焦亡。原始摘要称，系统性AAV9递送在小鼠结直肠癌及胰腺癌模型中引起肿瘤消退和免疫激活，并与检查点阻断协同。证据来自细胞和动物，尚非人体临床结果。
Umoja预告ASH公布UB-VV400首批临床数据及其他体内CAR-T进展
Umoja宣布四项摘要获ASH接收，包括CD22靶向UB-VV400用于B细胞恶性肿瘤、UB-VV410用于狼疮的研究者发起试验数据，以及UB-VV400和BCMA/GPRC5D靶向UB-VV500的进行中试验海报。本公告仅预告12月报告，未披露具体应答率或安全性结果。
Tessera公告ASH临床前体内CAR-T与镰状细胞病基因编辑报告计划
Tessera宣布将在2026年12月ASH会议报告三项临床前研究，包括靶向LNP在非人灵长类生成有功能的CAR-T，以及镰状细胞病体内造血干细胞编辑。本条为公司对未来报告的公告，不是同行评审论文或临床获益证据。
Precision BioSciences季度公告更新ARCUS体内基因编辑项目
Precision BioSciences在三季度报告中更新ARCUS体内编辑项目，介绍PBGENE-HBV的ELIMINATE-B研究及PBGENE-DMD的一二期FUNCTION-DMD研究；后者使用AAV递送。拟议数据发布与管理层预期须与已完成临床结果区分。
FDA发布细胞与基因治疗全生命周期效价保障最终指南
FDA于11月2日宣布细胞与基因治疗效价保障最终指南，将工艺设计、物料与过程控制、过程检测及批放行效价分析纳入整体策略，强调产品特异、基于风险的全生命周期保障。该文件为最终指南，不是对某个治疗产品的批准。
可内源激活T细胞的载体支持体内CAR-T生成
含精氨酸修饰寡聚乙烯亚胺的聚合物—脂质载体将T细胞激活与mRNA递送结合，无需额外靶向配体。FAP-CAR mRNA在肿瘤及纤维化实验模型中生成有功能CAR-T。论文后有出版方更正，阅读应结合更新版本。
AbbVie于2025年8月完成对Capstan Therapeutics的收购
AbbVie于2025年8月19日宣布完成Capstan收购，纳入用于RNA递送与体内细胞工程的靶向LNP平台。这一历史事件用于说明主体关系；当时的候选药物阶段不作为当前试验更新。
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