RESEARCH / LITERATURE

文献库

从科学问题出发,查找各领域的研究论文、方法与综述。

统一收录 · 按原始发表日期归档 · 保留作者、期刊与DOI

全部文献 136

同一DOI合并展示;收录为精选,并非穷尽。

原始研究
Nature

癌细胞选择性移码回路经系统AAV9递送显示临床前活性

Cancer-selective frameshifting circuits show preclinical activity with systemic AAV9 delivery

Qiuyi Wang; Ao Chen; Yaoqi Liu; Xiaoxiao Yu; Hao Zhang; Yuqiang Yu; Pengyu Chen; Yue Zhang; Francis Ka-Ming Chan; Xiangwei Gao; Yuanhui Mao

《Nature》研究报道FAST基因回路,利用癌细胞相关核糖体移码条件性表达gasdermin D并诱导焦亡。原始摘要称,系统性AAV9递送在小鼠结直肠癌及胰腺癌模型中引起肿瘤消退和免疫激活,并与检查点阻断协同。证据来自细胞和动物,尚非人体临床结果。

DOI: 10.1038/s41586-026-11200-4

原始研究
Proceedings of the National Academy of Sciences

双特异蛋白在小鼠眼病模型中诱导双受体降解

Bispecific protein drives dual receptor degradation in mouse eye-disease models

Jialun Zhang; Mingming Du; Lingying Ge; Yuheng Cao; Jiang Jiang; Xue Yin; Guangcun Chen; Qiangbin Wang

《PNAS》研究报道四价双特异蛋白RHV,旨在使病理血管上的VCAM-1与VEGFR内化并经溶酶体降解。原始摘要称,在小鼠脉络膜新生血管模型中,其在四分之一摩尔剂量下达到与阿柏西普相当的疗效。这是临床前胞外受体降解策略,与胞内小分子PROTAC不同。

DOI: 10.1073/pnas.2613631123

原始研究
Nature Nanotechnology

脑递送LNP设计在小鼠及非人灵长类取得临床前进展

Rational design of lipid nanoparticles for brain delivery of RNA therapeutics

Meng Tian; Leiming Wang; Zhengwei Liu; Dinglingge Cao; Changyue Yu; Jeffrey L. Bennett; Eliza Bliss-Moreau; Chang Wang; Diana D. Kang; Yonger Xue; Yichen Zhong; Siyu Wang; Haoyuan Li; Xucheng Hou; Binbin Deng; Yizhou Dong

研究从百余种中枢神经系统药物中筛选脂质设计骨架。HX1载体实现小鼠脑内RNA递送和基因编辑,并在非人灵长类脑部递送报告基因;Il10 mRNA在小鼠放射性脑损伤模型中显示保护作用,尚非人体疗效。

DOI: 10.1038/s41565-026-02326-7

综述与观点
Frontiers in Chemistry

综述评估药物共晶的生物药剂学表现及临床转化障碍

Review examines cocrystal performance and barriers to clinical translation

Muhammad Inam; Muhammad Hayat; Abuzar Osman

《Frontiers in Chemistry》综述讨论通过共晶改变溶出等生物药剂学性质、同时保持API化学身份的策略。原始摘要区分以溶解度受限为主的BCSⅡ类与同时受渗透性限制的BCSⅣ类药物,并指出胃肠道稳定性、制造重复性、共形成物选择及药代证据不足等障碍;表现改善的证据多为临床前研究。

DOI: 10.3389/fchem.2026.1965408

综述与观点
Bioanalysis

综述梳理抗药抗体检测阈值设定的统计学陷阱

Review explains statistical pitfalls in anti-drug antibody assay cut points

Brijesh Kumar Verma

据PubMed摘要,该综述分析样本选择、实验平衡、异常值处理、数据变换及统计方法如何影响抗药抗体检测阈值,涵盖筛查、确证、滴度、药物耐受及使用临床基线样本重新评估阈值。内容是方法验证实践综述,并非新的临床疗效研究。

DOI: 10.1080/17576180.2026.2758542

方法学
AAPS Open

压片密度监测揭示尿素的压力诱导可逆晶型变化

Compaction density reveals reversible urea polymorph changes under pressure

Gerrit Vreeman; Changquan Calvin Sun

《AAPS Open》研究利用压片模拟器监测尿素在600—900 MPa下的可逆密度变化,与已知Ⅰ型至Ⅲ型转变相符。原始摘要提出,模内密度监测可作为节省样品的压力诱导相变筛查方法;适用前提是晶型密度差足够大,本研究示范对象为尿素。

DOI: 10.1186/s41120-026-00206-x

综述与观点
AAPS Open

观点文章梳理寡核苷酸偶联及肝外靶向递送策略

Perspective maps oligonucleotide conjugation strategies beyond liver targeting

Ya Ying Zheng; Yonger Xue; Xucheng Hou; Yizhou Dong

《AAPS Open》观点文章总结ASO与siRNA的偶联策略,涉及小分子配体、细胞穿透肽、抗体和适配体。原始摘要对比临床已确立的GalNAc递送与正在发展的肝外靶向技术,并讨论转化挑战。这是递送平台与临床进展的综合评述,并非新的实验或临床疗效研究。

DOI: 10.1186/s41120-026-00209-8

综述与观点
Bioanalysis

综述评估生物分析微萃取中的绿色溶剂体系

Review examines greener solvent systems for bioanalytical microextraction

Styliani Nisyriou; Marianna Ntorkou; Christina Patakidou; Constantinos K Zacharis

据PubMed摘要,Bioanalysis综述评估可切换亲水性溶剂及生物来源深共熔溶剂用于样本前处理,讨论萃取性能、基质效应、重现性及环境权衡,并展望微型化和自动化。该文为方法机会综述,不是某项监管用途临床样本检测的验证报告。

DOI: 10.1080/17576180.2026.2758030

原始研究
Nature Communications

AI筛选人源蛋白作为mRNA递送载体

AI-driven discovery and engineering of human-derived protein scaffolds for mRNA delivery

Dongmin Xun; Lanqing Li; Jie Zou; Yi Liu; Ziyue Yang; Qianyi Liang; Ke Li; Zhu Zhu; Jicong Zhang; Lijun Lang; Kun Liu; Xinyu Wang; Meilin Tian; Guangyong Chen; Jun Yang; Bolin An; Pheng Ann Heng; Chao Zhong

DeepDelivery从人类蛋白质组筛出512个候选骨架,15个实验验证对象中12个支持颗粒组装和mRNA递送。研究还通过结构域工程优化TRIM25,证据主要来自细胞实验,不能据此认定已降低人体免疫风险。

DOI: 10.1038/s41467-026-79039-x

方法学
International Journal of Pharmaceutics

加热后包封工艺简化mRNA-LNP制备

Simple heat-assisted method for mRNA loading into empty lipid nanoparticles enables robust in vitro and in vivo delivery

Takayuki Miyazaki; Kenji Kubara; Keita Kondo; Hiroshi Kamiyama; Shoki Hara; Jun Moriya; Hiroshi Ishihara; Yuta Suzuki

研究将mRNA与预制空LNP在75°C、pH 4条件下混合,包封率约90%。制剂在小鼠肝脾产生表达,但体内活性略低于微流控制剂,且RNA/脂质比例异质性较高;方法兼容96孔制备。

DOI: 10.1016/j.ijpharm.2026.127599

原始研究
Journal of controlled release : official journal of the Controlled Release Society

脂质聚合物杂化颗粒跨越雾化和黏液屏障,探索肺部mRNA递送

Overcoming technological and biological barriers to pulmonary mRNA delivery with lipid-polymer hybrid nanoparticles

Biesel A; Shandheep A; Pavlou A; Busker LM; Koch M; Kopliku V; Maisel K; Boese A; Skerra J; Schröder LJ; Neubert L; Schneider-Daum N; Loretz B; Kalinke U; Lehr CM

脂质聚合物杂化颗粒结合聚合物稳定性与脂质转染能力,透明质酸及聚乙烯醇包覆帮助其承受雾化过程。黏液覆盖气道培养、人肺成纤维细胞及小鼠气管内给药支持递送可行性,但尚不能确定临床吸入沉积与疗效。

DOI: 10.1016/j.jconrel.2026.115509

综述与观点
Clinical Pharmacology & Therapeutics

综述发现部分药物在慢性炎症患者中的暴露高于健康受试者

Review identifies higher patient exposure for some drugs in chronic inflammation

Johannes Tillil; Sathej Gopalakrishnan; Jennifer Dong; Karthik Venkatakrishnan; Charlotte Kloft; Wilhelm Huisinga; Lena Klopp-Schulze

据论文摘要,研究回顾特定慢性炎症适应证的20种已获批小分子药物,基于已报告群体药代分析,发现其中5种在患者中的暴露较健康受试者高逾25%,并指出CYP3A4及CYP2C19代谢的相关性。该跨药物综述用于风险评估,不直接支持个体患者自动调剂量。

DOI: 10.1002/cpt.70535

AI助手 ↗