学术来源 · Nature Materials
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本站发布：2026-11-03 · 最近修改：2026-11-04
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含精氨酸修饰寡聚乙烯亚胺的聚合物—脂质载体将T细胞激活与mRNA递送结合，无需额外靶向配体。FAP-CAR mRNA在肿瘤及纤维化实验模型中生成有功能CAR-T。论文后有出版方更正，阅读应结合更新版本。
连接载体生物学与体内CAR-T生成；持久获益、重复给药安全性及人体适用性仍待明确。
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Intellia在三季度更新中报告，nexiguran ziclumeran治疗遗传性ATTR淀粉样变性伴多发性神经病的Ⅲ期MAGNITUDE-2已完成入组，超过计划随机分配60人的目标。同时，公司推进遗传性血管性水肿候选药lonvoguran ziclumeran的商业准备；FDA目标审评日期为2027年3月10日，尚未获批。
Precision BioSciences称，独立数据安全监测委员会审查PBGENE-DMD首例患者八周观察数据后，支持Ⅰ/Ⅱ期FUNCTION-DMD继续给药。该患者未报告严重不良事件或特别关注的不良事件。该项目采用AAV递送基因编辑，仍处研究阶段；单例审查不能确立疗效或总体安全性。
Precision BioSciences更新PBGENE-HBV的Ⅰ期数据，覆盖25名患者、59次给药。公司报告，在拟继续开发的0.4 mg/kg剂量下观察到pgRNA降至不可检测及肝活检cccDNA减少，未报告剂量限制性毒性。计划开展Ⅱ期并在停用核苷（酸）类似物后评估；尚未证实病毒治愈。
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