从这些研究问题开始
如何阅读证据
不将所有RNA技术归为mRNA；分开呈现载荷、递送途径、组织、物种和开发阶段。
来源、选题与更正标准 →RESEARCH GUIDE
寡核苷酸药物与递送
关注siRNA、ASO、剪接调控，以及偶联、递送、分析和制造。
精选公司与服务机构
按公开来源核实，不代表排名或穷尽。药物开发企业与合同服务机构分开标注；未核实的融资、成立时间或当前管线阶段不推断。
药物开发企业Alnylam Pharmaceuticals
Alnylam开发RNA干扰药物，官网分别介绍递送平台、上市产品、临床项目与科学资料。本档案将其归为药物开发企业，而不是合同服务机构。
来源核查: 2026-11-04
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药物开发企业Ionis Pharmaceuticals
Ionis介绍RNA与DNA靶向药物，并提供独立的管线、药物、临床试验及科学文献资源。具体产品机制和开发状态应以带日期的披露核实。
来源核查: 2026-11-04
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药物开发企业Wave Life Sciences
Wave使用RNA干扰与RNA编辑技术开发药物。2026年10月27日更新将WVE-007描述为研究性GalNAc-siRNA，将WVE-006描述为研究性RNA编辑寡核苷酸；二者是不同技术类型，不能归作mRNA产品。
来源核查: 2026-11-04
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药物开发企业Arrowhead Pharmaceuticals
Arrowhead以TRiM平台开发RNAi药物，组合RNA触发序列、靶向配体、连接子和化学修饰；肝脏及肝外项目需按具体候选药物与适应症评价。
来源核查: 2026-11-04
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药物开发企业Silence Therapeutics
Silence Therapeutics通过mRNAi GOLD平台开发siRNA药物；该名称指RNA干扰和基因沉默，不应归类为mRNA表达平台。
来源核查: 2026-11-04
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药物开发企业Dyne Therapeutics
Dyne的FORCE平台组合结合转铁蛋白受体的Fab、连接子及治疗载荷，面向肌肉与中枢递送；寡核苷酸偶联原理与各候选项目临床结果需分开评价。
来源核查: 2026-11-04
公司介绍与来源 →精选文献与研究导读
保留原始在线日期。导读基于可访问原文或摘要，不替代全文阅读。
寡核苷酸药物与递送体系的药学视角
综述从治疗开发角度讨论RNA类型、结构功能、化学修饰与递送，连接分子设计、稳定性和分布，并介绍撰写时的临床应用。历史获批概览不应视作当前完整药物清单。
Dalton W Staller; Flobater I Gawargi; Sanjali S Panigrahi; Paras K Mishra; Ram I Mahato
DOI: 10.1016/j.pharmr.2025.100065
带日期的来源动态
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Wave更新WVE-006开发计划与WVE-007二期研究
Wave季度更新介绍AATD方向WVE-006 RNA编辑项目的注册研究规划，以及WVE-007 siRNA二期研究，并称FDA支持拟议WVE-006项目使用其LC-MS分析。监管反馈和研究计划不等于上市批准或比较疗效证据。
原始公告 ↗