监管 / 证券文件 · U.S. Food and Drug Administration
原始发布日期： · 事件 / 报告截止日：2026-11-06
本站发布：2026-11-08 · 最近修改：2026-11-08
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FDA通报Zolgensma治疗后3例与GLI1相关的肿瘤，其中2例证实载体整合。由于载体与构建体相同，该局认为风险也适用于Itvisma，但后者尚无肿瘤报告。FDA正审查说明书和长期随访，并维持获批用途的获益大于风险判断。
分析判断：这可能增加AAV项目对整合位点分析和长期监测的需求，但不能据此认定各产品风险相同。
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《Nature》研究以GalNAc脂质纳米颗粒递送向导RNA及碱基编辑器mRNA，使肝脏ANGPTL3失活。非人灵长类动物ANGPTL3蛋白平均降幅超过90%，单次给药后持久性随访至3年；动物模型同时观察到血脂下降。人肝细胞实验检测了选定脱靶位点；论文并未报告人体临床疗效。
《Nature Materials》研究描述载mRNA的LNP，将肿瘤相关巨噬细胞重编程为靶向Claudin18.2的CAR巨噬细胞；脂质配方同时促进TREM2内化和降解，改变免疫反应。原始摘要报告与PD-1阻断联用后的小鼠抑瘤及生存延长，以及患者样本离体结果，尚不能证明实际治疗患者的临床疗效。
石药集团宣布，SYS6055-003治疗复发或难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤的Ⅰ/Ⅱ期试验已启动首个中国中心。SYS6055利用慢病毒载体在体内生成靶向CD19的CAR-T细胞。公司称获得10月临床试验批准后已推进招募和筛选；中心启动不等于已完成患者给药、确立疗效或产品上市。
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