学术来源 · Scientific Reports
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本站发布：2026-11-08 · 最近修改：2026-11-08
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《Scientific Reports》研究基于成人及儿童药代数据，建立甲氨蝶呤及其代谢物的全身PBPK模型。预测暴露指标总体处于实测值的两倍范围内；模拟涵盖5种相互作用药物，并提示高剂量条件下肾功能损害可增加暴露。这些属于模型评估，不能作为某种给药方案改善临床结局的前瞻性证据。
潜在业务意义：可复用的母药—代谢物模型可能支持儿童开发和相互作用风险评估，仍须针对具体应用场景确认适用性。
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Arrowhead公布1/2a期中期数据，涉及21名ARO-DIMER-PA用药者和10名安慰剂受试者。不同剂量队列的LDL-C平均较基线下降26%–65%，甘油三酯中位降幅56%–78%，并非安慰剂校正效应。20名用药者出现注射部位红斑；400 mg组1人发生3级晕厥。尚未确立心血管结局获益。
克利夫兰诊所公布Lp(a)HORIZON三期完整结果：中位随访4.7年后，反义寡核苷酸药物pelacarsen虽显著降低Lp(a)，主要心血管事件率却未下降，治疗组与安慰剂组分别为12.3%和12.1%。结论针对已有心血管疾病的人群，不能据此判断其他Lp(a)降低技术的结局。
《European Journal of Drug Metabolism and Pharmacokinetics》研究使用50名中国健康绝经后女性的单剂量交叉试验数据，对皮下注射水溶性孕酮建模。先经机器学习筛选协变量，再进行传统PopPK评估；身高与体重效应虽可统计识别，但临床意义有限。重复给药暴露为模型模拟，不能视为生育治疗患者中观察到的疗效。
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