ANGPTL3碱基编辑研究报告非人灵长类动物中持久的蛋白下降
《Nature》研究以GalNAc脂质纳米颗粒递送向导RNA及碱基编辑器mRNA,使肝脏ANGPTL3失活。非人灵长类动物ANGPTL3蛋白平均降幅超过90%,单次给药后持久性随访至3年;动物模型同时观察到血脂下降。人肝细胞实验检测了选定脱靶位点;论文并未报告人体临床疗效。
先博拥有合作Orna体内细胞疗法的大中华区开发及商业化权益,2025年1月合作扩展至BCMA环状RNA项目。保留区域合作主体,不把合作项目算作无关的独立发明;当前临床阶段未核实。
资料复查:2026-11-04 · 字段保留各自的来源日期;未披露不等于零,早期或历史事件不代表最新融资,资助及并购与股权融资分开。
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先博拥有合作Orna体内细胞疗法的大中华区开发及商业化权益,2025年1月合作扩展至BCMA环状RNA项目。保留区域合作主体,不把合作项目算作无关的独立发明;当前临床阶段未核实。
| 项目 / 服务 | 靶点 / 适应症 | 代表阶段 | 证据与边界 |
|---|---|---|---|
| Orna partnered panCAR | CD19; BCMA · 参见项目来源,按适应症区分 | 未核实 | 本轮未核实CAR-T人体证据。 |
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《Nature》研究以GalNAc脂质纳米颗粒递送向导RNA及碱基编辑器mRNA,使肝脏ANGPTL3失活。非人灵长类动物ANGPTL3蛋白平均降幅超过90%,单次给药后持久性随访至3年;动物模型同时观察到血脂下降。人肝细胞实验检测了选定脱靶位点;论文并未报告人体临床疗效。
《Nature Materials》研究描述载mRNA的LNP,将肿瘤相关巨噬细胞重编程为靶向Claudin18.2的CAR巨噬细胞;脂质配方同时促进TREM2内化和降解,改变免疫反应。原始摘要报告与PD-1阻断联用后的小鼠抑瘤及生存延长,以及患者样本离体结果,尚不能证明实际治疗患者的临床疗效。
石药集团宣布,SYS6055-003治疗复发或难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤的Ⅰ/Ⅱ期试验已启动首个中国中心。SYS6055利用慢病毒载体在体内生成靶向CD19的CAR-T细胞。公司称获得10月临床试验批准后已推进招募和筛选;中心启动不等于已完成患者给药、确立疗效或产品上市。
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