ANGPTL3碱基编辑研究报告非人灵长类动物中持久的蛋白下降
《Nature》研究以GalNAc脂质纳米颗粒递送向导RNA及碱基编辑器mRNA，使肝脏ANGPTL3失活。非人灵长类动物ANGPTL3蛋白平均降幅超过90%，单次给药后持久性随访至3年；动物模型同时观察到血脂下降。人肝细胞实验检测了选定脱靶位点；论文并未报告人体临床疗效。
COMPANY RESEARCHByterna Therapeutics
BR101为BCMA/CD19环状mRNA体内CAR-T，在复发/难治骨髓瘤开展已登记IIT，编号NCT07537049。自身免疫病方向及BR102/BR103另列临床前，不能套用BR101阶段。
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公司基本信息
- 公司主体
- Byterna Therapeutics
- 总部 / 主要办公地点
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- 成立时间
- 2023 ↗
- 资本 / 归属状态
- 未上市 / 私营Pre-A轮（2026年7月；金额未披露） ↗
- LinkedIn公司页面
- LinkedIn ↗ ↗
- 最近检索到的融资 / 资助事件
- 2026-07 · Pre-A · Undisclosed ↗
官网只列月份；未虚构具体日或金额。
资料复查：2026-11-04 · 字段保留各自的来源日期；未披露不等于零，早期或历史事件不代表最新融资，资助及并购与股权融资分开。
疾病标签由已收录文字提及匹配，须逐项目核查。
技术、项目与证据
BR101为BCMA/CD19环状mRNA体内CAR-T，在复发/难治骨髓瘤开展已登记IIT，编号NCT07537049。自身免疫病方向及BR102/BR103另列临床前，不能套用BR101阶段。
| 项目 / 服务 | 靶点 / 适应症 | 代表阶段 | 证据与边界 |
|---|---|---|---|
| BR101 / BR102 / BR103 | BCMA/CD19 (BR101) · 参见项目来源，按适应症区分 | 人体探索研究 | 已披露人体研究或登记，不代表疗效确证。 |
相关资讯与文献
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