Wave Life Sciences是一家在美国注册、开发RNA作用技术的生物技术公司，研究涉及RNA编辑、基因沉默及其他寡核苷酸方法。其治疗方向包括罕见遗传病、部分代谢及神经疾病，运营总部位于马萨诸塞州剑桥，Nasdaq代码为WVE。公司于2026年迁册，由特拉华州母公司承接原新加坡发行人，不构成另一家独立上市公司。
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全球上市创新药公司 · 公司
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Arrowhead开发RNA干扰药物，旨在减少疾病相关蛋白的产生。其递送技术将RNA药物送至特定组织，研发涉及心血管代谢、肝脏及其他严重疾病。公司总部位于加州帕萨迪纳，在威斯康星州麦迪逊设有研发业务；既有自研项目，也有合作项目，相关开发及商业权益因药物而异。
Dyne是一家美国临床阶段生物技术公司，为遗传性神经肌肉疾病开发药物。其研究聚焦将治疗分子递送至肌肉等相关组织，包括用于调控疾病过程的寡核苷酸技术。公司位于马萨诸塞州沃尔瑟姆，研发涵盖候选分子设计、递送系统优化和特定神经肌肉疾病患者的临床评价，Nasdaq代码为DYN。
百奥赛图是一家总部位于北京的生物技术公司，开发药物发现平台和治疗性抗体资产。RenMice等技术支持全人源抗体、多特异性抗体及抗体药物偶联物项目。公司也提供研究模型及临床前服务，但披露的业务包含治疗性抗体共同开发和对外许可；其在科创板及香港上市。
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Intellia是一家美国生物技术公司，开发基于基因组编辑的药物，包括CRISPR技术。其项目评估对相关组织进行定向编辑，以治疗严重疾病，涉及罕见遗传病及蛋白介导的疾病。公司总部位于马萨诸塞州剑桥，Nasdaq代码为NTLA；其业务以治疗药物研发为核心，目录中的在研技术不代表已获批治疗方案。
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Beam是一家采用碱基编辑技术开发精准遗传药物的美国生物技术公司。碱基编辑旨在定向修改DNA，其机制不同于依赖DNA双链切割的部分基因编辑方法。公司研发涉及血液及肝脏代谢等严重遗传疾病；成立于2017年，总部位于马萨诸塞州剑桥，并在北卡罗来纳州开展生产业务。
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传奇生物专注于开发和商业化工程化细胞疗法，尤其是嵌合抗原受体T细胞疗法。公司结合细胞工程、转化研究、临床试验及商业合作，主要研究肿瘤治疗，包括血液系统恶性肿瘤及下一代细胞技术。其全球运营总部位于新泽西州布里奇沃特，上市发行人另有独立的公司法律结构，Nasdaq代码为LEGN。
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云顶新耀是一家香港上市生物制药公司，从事创新药开发、生产和商业化。公司结合内部能力和外部合作，治疗方向包括免疫、传染病、肾脏疾病及其他医疗需求，将药物开发、生产能力和商业合作相连接。官网提供香港上市发行人的投资者披露及业务信息。
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安进是一家美国生物技术公司，从事严重疾病药物的研究、开发、生产和商业化。其研发包括生物药、抗体、其他蛋白类技术及部分靶向药物，覆盖肿瘤、炎症、心血管代谢及罕见疾病。公司总部位于加州千橡市，在Nasdaq上市，整合分子研究、转化开发、生产与药品供应，并通过内部平台及外部合作推进治疗研究。
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BioMarin是一家美国生物技术公司，专注于罕见病及遗传特征明确的疾病。其依据遗传学及疾病生物学开发、生产和商业化药物，包括酶类疗法及其他靶向治疗。公司位于加州圣拉斐尔，Nasdaq代码为BMRN，长期研究方向包括骨骼、代谢及其他罕见疾病。
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Arcus是一家美国临床阶段生物制药公司，开发治疗癌症及免疫介导疾病的差异化候选药物。其研究结合药物化学、疾病生物学及部分抗体技术，探索分子及联合治疗方案。公司总部位于加州海沃德，NYSE代码为RCUS，开展肿瘤临床及发现阶段研究，并拓展免疫疾病研发。
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Arcutis是一家专注医学皮肤科及炎症性皮肤疾病的美国生物制药公司。其研究和商业业务通过靶向机制及适合不同患者需求的制剂方法，治疗免疫驱动的皮肤病。公司总部位于加州西湖村，Nasdaq代码为ARQT，整合皮肤科药物开发、注册和商业化，包括已获批疗法及持续变化的在研用途。
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Allogene是一家美国临床阶段生物技术公司，开发异体、即供者来源的工程化细胞疗法。其AlloCAR T技术结合基因工程和专用细胞生产方法，探索现货型细胞药物。研究聚焦癌症及部分自身免疫病，并评价不同细胞构建体的安全性和活性；公司位于加州南旧金山，Nasdaq代码为ALLO。
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Agios是一家美国生物制药公司，开发和商业化罕见血液病药物。其科学基础是细胞代谢及相关疾病通路，寻求遗传性血液病的靶向治疗方法。公司位于马萨诸塞州剑桥，Nasdaq代码为AGIO，整合临床研究、注册和处方药商业化能力。
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Abeona是一家美国生物技术公司，为存在重大未满足医疗需求的严重疾病开发和商业化遗传药物。其能力包括基因疗法和工程化细胞疗法，尤其关注罕见病，整合转化研究、临床开发、专用生产和患者可及性工作。公司Nasdaq代码为ABEO；遗传及细胞干预是其核心治疗技术，需要专门的表征、生产、临床评价及给药流程。
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BioCryst是一家美国生物技术公司，开发和商业化罕见病靶向药物。其科学能力侧重于小分子发现及针对特定疾病机制的药理方法，尤其关注遗传性血管性水肿，并研究其他罕见疾病。公司位于北卡罗来纳州三角研究园，Nasdaq代码为BCRX，结合药物化学、生物学研究、开发和商业化能力。
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Acrivon是一家美国生物技术公司，通过预测性精准蛋白质组学方法开发靶向小分子药物。其AP3平台结合细胞信号测量、药物发现及临床生物标志物策略，主要聚焦肿瘤，并拓展免疫及炎症性疾病。公司位于马萨诸塞州沃特敦，Nasdaq代码为ACRV，尝试将药物机制与患者选择及临床开发决策联系起来。
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Axsome是一家美国生物制药公司，为中枢神经系统疾病开发和商业化药物。其药理研究涉及神经和精神疾病，包括情绪、认知、睡眠及相关神经功能障碍，并具有临床开发和商业运营能力。公司总部位于纽约，Nasdaq代码为AXSM，业务覆盖治疗方法识别、临床评价及向患者提供药物。
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Cabaletta Bio是一家美国生物技术公司，开发治疗自身免疫病的工程化T细胞疗法。其研究结合细胞工程及临床开发，旨在改变有害免疫反应，涉及风湿、炎症及抗体介导的自身免疫疾病。公司总部位于宾夕法尼亚州费城，Nasdaq代码为CABA，通过改造免疫细胞并在明确患者群体中评价作用推进研发。
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Alumis是一家美国生物制药公司，为免疫介导和炎症性疾病开发靶向药物。其研究包括调控自身免疫相关信号通路的口服小分子方法，涉及皮肤病及系统性免疫疾病。公司位于旧金山湾区，Nasdaq代码为ALMS，以转化科学和临床开发能力支持治疗研究；本目录按长期研发重点分类。
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Alector是一家美国生物技术公司，开发神经退行性疾病的治疗方法。其研究结合神经科学、免疫生物学以及改善药物脑部递送的技术，针对可能参与神经退行性病变的机制开展药物发现。公司位于加州南旧金山，Nasdaq代码为ALEC，通过内部开发及外部合作推进研究，候选药物和研发重点可能随研究进展调整。
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Arbutus是一家专注于慢性乙型肝炎药物发现和开发的生物技术公司。其研究包括RNA方法及其他抗病毒策略，旨在解决病毒持续存在并改善乙肝患者结局，同时就部分技术及知识产权项目开展合作。公司在加拿大不列颠哥伦比亚省注册，主要行政办公室位于美国宾夕法尼亚州沃明斯特，Nasdaq代码为ABUS。
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Alto Neuroscience是一家美国临床阶段生物技术公司，开发神经精神疾病精准药物。其利用患者生物标志物及相关分析方法识别可能对特定疗法产生反应的人群，重点涉及抑郁症和其他中枢神经系统疾病，研发包括靶向小分子候选药物。公司位于加州山景城，NYSE代码为ANRO，其策略是将治疗与患者生物学特征相匹配。
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康方生物是一家中国上市生物制药公司，从事创新药研究、开发、生产和商业化。其技术包括单克隆抗体、双特异性和多特异性抗体及其他治疗平台，重点涉及肿瘤和免疫介导疾病。公司采用覆盖早期发现、临床开发及商业生产的一体化模式，官方公司资料确认其香港上市身份和技术平台。
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按现有研究记录逐步扩展覆盖，不声称已涵盖所有生物医药公司。