BEAM-302一期/二期更新:AAT缺乏症体内编辑信号持续至18个月
Beam在ERS公布开放标签一期/二期BEAM-302数据,单次给药后的观察随访最长18个月。该LNP体内碱基编辑项目增加功能性AAT、降低突变Z-AAT及相关聚合物。全球关键队列已启动给药。现有证据主要来自早期生物标志物和安全性观察,尚不是随机对照的肺或肝临床结局证明。
Beam是一家采用碱基编辑技术开发精准遗传药物的美国生物技术公司。碱基编辑旨在定向修改DNA,其机制不同于依赖DNA双链切割的部分基因编辑方法。公司研发涉及血液及肝脏代谢等严重遗传疾病;成立于2017年,总部位于马萨诸塞州剑桥,并在北卡罗来纳州开展生产业务。
资料复查:2026-11-04 · 字段保留各自的来源日期;未披露不等于零,早期或历史事件不代表最新融资,资助及并购与股权融资分开。
Beam是一家采用碱基编辑技术开发精准遗传药物的美国生物技术公司。碱基编辑旨在定向修改DNA,其机制不同于依赖DNA双链切割的部分基因编辑方法。公司研发涉及血液及肝脏代谢等严重遗传疾病;成立于2017年,总部位于马萨诸塞州剑桥,并在北卡罗来纳州开展生产业务。
Nasdaq Global Select Market: BEAM
碱基编辑 · 基因编辑
血液疾病 · 遗传病 · 代谢疾病
最近独立核验:
疾病标签由已收录文字提及匹配,须逐项目核查。
Beam以碱基编辑开发研究性精准遗传药物。官网介绍的递送策略包括电穿孔、非病毒及病毒途径,分别涉及不同应用;平台标签本身不能证明体内疗效。
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Beam在ERS公布开放标签一期/二期BEAM-302数据,单次给药后的观察随访最长18个月。该LNP体内碱基编辑项目增加功能性AAT、降低突变Z-AAT及相关聚合物。全球关键队列已启动给药。现有证据主要来自早期生物标志物和安全性观察,尚不是随机对照的肺或肝临床结局证明。
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