ARCT-810公布OTC缺乏症二期中期生物标志物数据
Arcturus公布ARCT-810治疗鸟氨酸氨甲酰基转移酶缺乏症的二期中期数据,报告空腹血氨下降或保持正常、谷氨酰胺下降及总体耐受情况。公司还计划将新一代ARCT-2601纳入修订方案。新递送平台的数十倍表达提升来自非人灵长类研究,不能视为人体疗效倍数。
Arcturus是一家美国RNA药物公司,专注于核酸药物和递送技术。其平台包括mRNA、自扩增RNA及脂质递送,并具备生产和制剂能力。公司位于加州圣迭戈,Nasdaq代码为ARCT,研究涉及肝脏遗传病、呼吸系统疾病及其他RNA药物方向,相关平台也用于疫苗研究。
资料复查:2026-11-04 · 字段保留各自的来源日期;未披露不等于零,早期或历史事件不代表最新融资,资助及并购与股权融资分开。
Arcturus是一家美国RNA药物公司,专注于核酸药物和递送技术。其平台包括mRNA、自扩增RNA及脂质递送,并具备生产和制剂能力。公司位于加州圣迭戈,Nasdaq代码为ARCT,研究涉及肝脏遗传病、呼吸系统疾病及其他RNA药物方向,相关平台也用于疫苗研究。
Nasdaq: ARCT
mRNA · 自扩增RNA · LNP递送
罕见遗传病 · 呼吸系统疾病 · 传染病
最近独立核验:
疾病标签由已收录文字提及匹配,须逐项目核查。
开发 LUNAR 脂质递送和 STARR 自扩增 mRNA 平台,KOSTAIVE 为已获批 sa-mRNA COVID-19 疫苗。
| 项目 / 服务 | 靶点 / 适应症 | 代表阶段 | 证据与边界 |
|---|---|---|---|
| KOSTAIVE | 依项目而定 / 未核实 · 依项目而定 / 未核实 | 已获批(KOSTAIVE) | 具名疫苗获得监管验证,不能推广到其他管线。 |
以下按公司名称匹配,属于检索线索;同名主体和交易角色需查原文确认。
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Arcturus公布ARCT-810治疗鸟氨酸氨甲酰基转移酶缺乏症的二期中期数据,报告空腹血氨下降或保持正常、谷氨酰胺下降及总体耐受情况。公司还计划将新一代ARCT-2601纳入修订方案。新递送平台的数十倍表达提升来自非人灵长类研究,不能视为人体疗效倍数。
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