精选公司公开目录

公开预览并非完整名单,也不是排名;完整筛选与比较在会员工作台。

Arvinas

FDA于2026-05-01批准vepdegestrant用于特定ESR1突变ER+/HER2-晚期乳腺癌;8月公司披露已向Rigel完成全球许可,并预计三个I期项目后续披露数据。

蛋白降解 / PROTAC

元思生肽

与 AstraZeneca 的合作获双方公开确认;2026 年融资公告称将推动管线进入临床,未公开具体口服人体 PK。

口服环肽

奥礼生物

官网确认 Macoral® / Simgut® 平台和博瑞合作;已读管线图属于历史快照,最新临床阶段需核实。

口服环肽

三迭纪

T25 为口服醋酸奥曲肽片;MED&SSE 制备外壳与载药核心,2026 年披露 FDA IND 许可。

口服环肽

默沙东

LIPFENDRA 为美国已获批的口服 PCSK9 抑制剂;标签确认癸酸钠及约 1% 口服生物利用度。

口服环肽

Bachem

提供环肽、订书肽及拟肽的工艺、分析和 GMP 临床制造;纳入制造服务层,不把客户药物视为自有管线。

口服环肽

Nurix Therapeutics

2026-10-12公告DAYBreak CLL-306 III期已入组首例;NX-5948为口服、可入脑BTK降解剂。公司同时披露Roche、Gilead、Pfizer及Sanofi合作进展。

蛋白降解 / PROTAC

Crystal NAX

公司提供 RNA 合成、LNP / tLNP 配方筛选、分析表征和早期制造;官网将该制造环节表述为 GMP-like,适用于临床前、毒理和 IND-enabling 项目,不能等同于完整 cGMP 商业生产。

mRNA / LNP

Moderna

上市 mRNA 药物公司,披露从 mRNA 设计、LNP 递送到药物原液和制剂生产的平台。

mRNA / LNP

BioNTech

以免疫治疗和 mRNA 平台开发癌症和感染性疾病项目;COMIRNATY 为具名监管验证产品。

mRNA / LNP

Acuitas Therapeutics

2009年成立的LNP递送技术公司,主要通过合作伙伴推进核酸药物递送研发和商业化,不将授权平台视作自有候选药。

mRNA / LNP

晶云星空 / CFS

CFS为Crystal Pharmatech全资子公司;提供常规及ASD口服制剂的开发、分析和临床至商业制造,披露喷雾干燥与热熔挤出能力。

制剂开发及生产

Catalent

提供小分子口服及注射剂早期开发;生物制剂业务提供配方、稳定性及与西林瓶、预灌封注射器和卡式瓶的适配开发。

制剂开发及生产

ProtaGene

ProtaGene公开提供:蛋白质结构、杂质、效价与生物药可比性分析。按具体实验、方法和研究用途提供专业服务。

生物药表征与CMC分析

Wave Life Sciences

Wave使用RNA干扰与RNA编辑技术开发药物。2026年10月27日更新将WVE-007描述为研究性GalNAc-siRNA,将WVE-006描述为研究性RNA编辑寡核苷酸;二者是不同技术类型,不能归作mRNA产品。

寡核苷酸药物与递送

Dyne Therapeutics

Dyne的FORCE平台组合结合转铁蛋白受体的Fab、连接子及治疗载荷,面向肌肉与中枢递送;寡核苷酸偶联原理与各候选项目临床结果需分开评价。

寡核苷酸药物与递送

Certara

Certara提供模型引导药物开发服务与生物模拟软件,公开产品包括用于PK/PD分析的Phoenix及PBPK建模的Simcyp,并提供开发与监管支持。软件可用不等于某个模型已适用于具体决策。

临床药理与模型引导开发

ICON plc

ICON列出群体PK、PK/PD、暴露反应、试验模拟、首次人体剂量预测及制剂相关IVIVC;这些是服务范围披露,不代表特定项目成功的独立验证。

临床药理与模型引导开发

Aanastra

Aanastra披露PEP-CAR,以工程化RNA和靶向肽开发肿瘤及自身免疫病的抗CD19体内CAR-T。公开网页未确立注册临床项目或经验证的患者结果。

体内细胞工程与基因编辑

AAVivo

AAVivo以T细胞靶向AAV开发CD19项目AVO-100、BCMA项目AVO-101及双靶项目AVO-102。公开工作涉及载体生产和构建优化,未核实临床给药。AVO-103为TCR项目,与CAR-T区分。

体内细胞工程与基因编辑

Aera Therapeutics

AERA-109是用于B细胞介导自身免疫病的靶向LNP体内CAR-T,披露证据来自小鼠与非人灵长类。管线预计2026年下半年进入临床;预期时间不能视为已开始给药。

体内细胞工程与基因编辑

Alaya.bio

Alaya是临床前体内CAR-T开发企业,披露以聚合物纳米颗粒包封慢病毒CAR载体实现T细胞靶向转导,属于聚合物/病毒混合路径,不能简单归为非病毒聚合物递送。

体内细胞工程与基因编辑

AllerGene AI Therapeutics

AllerGene提出以体内递送mRNA CAR-T靶向肥大细胞治疗过敏性疾病。官网支持研发方向,但未确立具名临床项目、患者给药或经验证的过敏治疗结果;该公司不同于Allogene Therapeutics。

体内细胞工程与基因编辑

阿法纳生物

阿法纳将AFN50列为自身免疫病mRNA体内CAR-T,并明确处于IIT。按研究者发起研究标注;不依据其他RNA项目或网站其他不一致代码推断额外CAR-T资产。

体内细胞工程与基因编辑

Beam Therapeutics

Beam以碱基编辑开发研究性精准遗传药物。官网介绍的递送策略包括电穿孔、非病毒及病毒途径,分别涉及不同应用;平台标签本身不能证明体内疗效。

体内细胞工程与基因编辑

Parexel

Parexel列出临床药理、群体PK、PK/PD、暴露反应、PBPK、剂量论证及非房室分析;模型假设、数据集和拟议监管用途需按项目评估。

临床药理与模型引导开发

Sana Biotechnology

Sana以CD8靶向fusosome开发体内CAR-T,包括SG293及BCMA项目SG227。2026年8月公告仍描述SG293临床启动准备及替代物非人灵长类数据,SG227临床预计最早2027年。本轮未核实已开始人体给药。

体内细胞工程与基因编辑

Umoja Biopharma

VivoVec通过工程化慢病毒载体生成体内CAR-T;公开管线包括CD22项目UB-VV400/410及BCMA×GPRC5D项目UB-VV500。合作CD22项目的大中华区权益由驯鹿保留;UB-VV111与AbbVie合作。试验登记或IND许可不等于疗效确证。

体内细胞工程与基因编辑

Sail Biomedicines

Sail将eRNA与靶向纳米颗粒结合,用于免疫介导疾病的体内CAR-T。2026年7月与Johnson & Johnson达成的合作包括收购选择权,不等于完成收购;该公告未确立具名CAR-T候选项目的临床阶段。

体内细胞工程与基因编辑

Ensoma

Ensoma披露体内造血干细胞工程的小鼠概念验证,可生成携带CAR的巨噬细胞、NK细胞与T细胞。这属于HSC衍生多谱系路径,应与直接转导成熟T细胞区分;尚未确证CAR-T人体疗效。

体内细胞工程与基因编辑

Kernal Biologics

Kernal将T细胞靶向LNP与选择性mRNA翻译结合开发体内CAR-T;2026年ASGCT公告涉及临床前研究。ARPA-H资助支持研发,不代表临床验证,也不是风险投资融资轮次。

体内细胞工程与基因编辑

EXUMA Biotech

EXUMA的GCAR结合CD3靶向慢病毒与FITNESS DRIVER进行体内CAR工程。另一个rPOC SC平台包含体外PBMC与载体孵育步骤,不能称为完全体内制备。本次未核实GCAR当前临床阶段。

体内细胞工程与基因编辑

Tempest Therapeutics

TPST-4003将CD7靶向mRNA/LNP与CD19/BCMA CAR结合,公告预计2026年第四季度IIT首次给药,本次未核实已完成。另取得森朗临床慢病毒平台的许可选择权。TPST-2003临床结果来自体外CAR-T。

体内细胞工程与基因编辑

河北森朗生物

森朗的CD7靶向慢病毒体内CAR-T管线包含用于复发/难治骨髓瘤、处于I期剂量递增的BCMA/GPRC5D项目。合作方Tempest于2026年9月披露独家许可选择权,不等于已行权许可或收购。

体内细胞工程与基因编辑

Vyriad

Vyriad开发靶向病毒载体遗传药物及溶瘤病毒疗法。其BCMA靶向体内CAR-T候选药物VV169利用重定向慢病毒载体在体内工程化T细胞。公司于2026年9月10日宣布,FDA放行IND后,VV169用于复发/难治性多发性骨髓瘤的I期研究已在梅奥诊所开放入组;该公告并未证实患者给药或临床获益。

体内细胞工程与基因编辑

CPTx

CPTx以单链DNA和非病毒LNP递送开发体内CAR-T,披露证据来自小动物。持久表达、重复给药与免疫静默仍属公司研发主张。该公司不同于Capstan及其药物代码CPTX2309。

体内细胞工程与基因编辑

传奇生物

LB2501通过TaVec慢病毒平台生成CD19/CD20双靶体内CAR-T,在中国开展I期研究NCT07002112。2026年10月美国IND许可支持拟开展的I/II期研究;IND许可及早期应答均不代表上市批准。

体内细胞工程与基因编辑

驯鹿生物

驯鹿于IMS 2026报告靶向BCMA的IASO206在复发/难治骨髓瘤中的首次人体I期数据;另与Umoja合作CD22项目并按地区划分权益。IASO206与Umoja的CD22项目UB-VV400不同。

体内细胞工程与基因编辑

嘉晨西海

嘉晨西海披露RNA体内CAR-T项目JCXH-213在ITP及系统性硬化症等自身免疫病中的临床探索。属于公司报告的早期发现,不能确证比较疗效;疫苗项目阶段不适用于该项目。

体内细胞工程与基因编辑

沙砾生物

沙砾披露T细胞靶向mRNA/LNP项目GT801及另一个慢病毒方向。GT801亦通过分拆公司微滔生物开发;两家公司档案代表同一项目来源,不能算作两款独立药物。TIL临床阶段另行区分。

体内细胞工程与基因编辑

济因生物

济因2025年9月公告报告靶向CD19体内CAR-T在B细胞淋巴瘤的研究者发起研究。个体应答属初步发现,不能确证持久性或比较获益;当前入组和注册临床状态仍需核实。

体内细胞工程与基因编辑

虹信生物

HN2301通过工程化T细胞靶向LNP递送CD19 CAR mRNA。虹信披露首次人体SLE研究发表于NEJM;英文首页较早的IND准备描述不能覆盖后续人体研究披露。

体内细胞工程与基因编辑

星锐医药

星锐管线包括自身免疫病体内CAR-T项目STR-P004和STR-P005。ASCO摘要描述STR-P004以CD8靶向LNP递送CD19 CAR mRNA并探索患者给药;早期发现不能确证疗效,也不能据此确定STR-P005阶段。

体内细胞工程与基因编辑

先博生物

先博拥有合作Orna体内细胞疗法的大中华区开发及商业化权益,2025年1月合作扩展至BCMA环状RNA项目。保留区域合作主体,不把合作项目算作无关的独立发明;当前临床阶段未核实。

体内细胞工程与基因编辑

易慕峰

易慕峰iMagic通过融合蛋白和T细胞靶向模块实现体内CAR-T,披露CD19项目IMV101进入IIT,另有BCMA项目IMV102及CLDN18.2项目IMV103。III期IMC002为体外项目,不能据此标注体内III期。

体内细胞工程与基因编辑

云顶新耀

EVM18以靶向LNP递送CD19 CAR mRNA。云顶2026年中期业绩披露自身免疫病IIT已启动,并准备全球IND。EVM14及EVM16为肿瘤疫苗,不是体内CAR-T先导项目。

体内细胞工程与基因编辑

原启生物

原启明确将CD19/BCMA体内CAR-T项目OriV508列为IIT进行中,并披露GPRC5D/BCMA项目OriV118。页面未确立递送平台或OriV118当前阶段;体外OriCAR-017数据须分开。

体内细胞工程与基因编辑

微滔生物

微滔由沙砾体内CAR-T平台分拆,开发CD19 mRNA/tLNP项目GT801,首次人体研究登记为NCT07205315。2026年10月AIHA美国孤儿药资格并非批准或疗效确证;GT801与沙砾档案属于同一项目。

体内细胞工程与基因编辑

RiboX Therapeutics

RXIM002以靶向LNP递送CD19 CAR环状RNA。2026年8月公告披露中国IIT随访及自身免疫性血细胞减少症FDA IND许可;同时报告一名系统性硬化症受试者发生致命严重不良事件,不自行推断因果关系。

体内细胞工程与基因编辑

Stylus Medicine

Stylus结合工程化重组酶与细胞靶向LNP,通过序列特异性插入生成持久体内CAR-T。平台披露支持临床前方向与机制,不等于患者获益或已证明临床安全。

体内细胞工程与基因编辑

GenVivo

GenVivo将GEN-310列为B细胞恶性肿瘤体内CAR-T/NK项目,2025年10月公司演示标注临床前。独立免疫细胞因子载体的临床进展不能用于提升该CAR项目阶段。

体内细胞工程与基因编辑

Cellinfinity BIO

制造合作方uBriGene将Cellinfinity的CIB-301及CIB-350列为血液与实体瘤体内CAR-T项目,并提供慢病毒载体制造支持。2026年3月公告不足以确立注册临床分期或人体疗效。

体内细胞工程与基因编辑

Thesian Bio

Thesian的ARIANE通过体内工程生成CAR-T及CAR巨噬细胞,用于肿瘤与自身免疫病。公司披露慢病毒工程及双谱系方向;具名临床阶段项目和人体疗效尚未核实。

体内细胞工程与基因编辑

GigaMune

GigaMune研发多样化病毒假型以探索重复给药体内CAR-T,并展示抗CD19小鼠概念验证。序贯给药与免疫逃逸属于平台研究假设,人体重复给药安全性和疗效尚未确立。

体内细胞工程与基因编辑

尧唐生物

尧唐明确将自身免疫病项目YOLT-401列为体内CAR-T,靶点未披露。其他临床基因编辑项目应分开,不将其阶段与递送细节自动套用于YOLT-401。

体内细胞工程与基因编辑

Immugenia

Immugenia披露慢病毒向T/NK细胞及HSC体内递送CAR,以启动子限制T/NK谱系表达。HSC衍生补充不同于直接成熟T细胞工程;公开资料未确立CAR-T当前临床分期。

体内细胞工程与基因编辑

诺纳生物

诺纳为Umoja体内CAR-T合作提供抗体发现及CAR筛选。2025年11月协议明确后续产品开发和商业化由Umoja负责;标为赋能合作方,不作为独立临床CAR-T开发企业。

体内细胞工程与基因编辑

Axelyf

Axelyf官网将AX-004列为自主开发、针对实体瘤的体内CAR-T候选药物,采用AXL LNP递送。所述证据来自小鼠与非人灵长类研究;未据此推断人体给药或临床疗效。

体内细胞工程与基因编辑

Mote Therapeutics

Mote于2023年成立,总部位于Lexington,由Fapon Group及环状RNA科学家Alex Wesselhoeft创立。mobilize平台用于靶向LNP/circRNA递送;公司BIO 2026介绍明确披露临床前CD19/BCMA双靶体内CAR-T,预计2026年11月IIT,不代表已经给药。

体内细胞工程与基因编辑

Mana.bio

Mana.bio以机器学习设计LNP,披露2026年ASGCT体内CAR-T相关进展。可访问资料支持递送平台研究,未核实具名候选产品、临床启动及患者疗效。

体内细胞工程与基因编辑

普瑞金生物

ESO-T01 I期论文同时有普瑞金及EsoBiotec机构作者,支持其参与该研究,不足以证明独立拥有ESO-T01或另一条已核实体内CAR-T管线;商业权益仍需确认。

体内细胞工程与基因编辑

Velvet Therapeutics

Velvet披露以氨基酸纳米颗粒和微环DNA向多类免疫细胞递送体内CAR。可访问原始页面未明确T细胞项目或临床阶段,作为邻近CAR平台保留,不计入已确认CAR-T开发企业。

体内细胞工程与基因编辑

ImmunoVec

ImmunoVec开发带细胞类型特异性转录控制的可编程DNA,可访问原始披露突出NK细胞。列为邻近体内免疫工程,不将CAR-NK结果推定为CAR-T项目或临床阶段。

体内细胞工程与基因编辑

Liberate Bio

Liberate的RAPTOR递送平台支持通过单核/巨噬细胞重编程开发体内CAR巨噬细胞。CAR-M属于邻近技术而非CAR-T,不纳入已确认CAR-T开发企业计数。

体内细胞工程与基因编辑

ImmTune Therapies

ImmTune披露用于体内细胞与基因治疗的递送载体。可访问动态较旧,未确立当前具名CAR-T项目或临床状态;作为平台观察条目保留,不计入已确认CAR-T开发企业。

体内细胞工程与基因编辑

Alphalyse

Alphalyse公开提供:质谱蛋白鉴定、宿主细胞蛋白及生物药表征。按具体实验、方法和研究用途提供专业服务。

生物药表征与CMC分析

Biofidus

Biofidus公开提供:蛋白结构、质谱、糖分析及生物物理表征。按具体实验、方法和研究用途提供专业服务。

生物药表征与CMC分析

Texcell

Texcell公开提供:生物药安全性、细胞库表征及效价分析。按具体实验、方法和研究用途提供专业服务。

生物药表征与CMC分析

ProBio

ProBio公开提供:抗体与基因治疗的分析方法开发、表征及质量控制。属于综合CRO/CDMO的分析服务业务。

生物药表征与CMC分析

QPS

QPS公开提供:小分子和大分子生物分析、免疫原性及生物标志物。按具体实验、方法和研究用途提供专业服务。

生物分析与生物标志物

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