Alnylam预告AHA报告HELIOS-B五年随访
Alnylam预告在AHA及ISA报告vutrisiran用于转甲状腺素蛋白淀粉样变性的研究，包括含两年开放标签延长期的HELIOS-B五年随访，以及运动能力、心肺指标和真实世界用药分析。开放标签与事后分析应与随机对照结果分别解读。
行业资讯 · 第 3 页
追踪有来源的科学、临床、合作、产能及财务进展。事实摘要与业务判断分别呈现。
Precision BioSciences季度公告更新ARCUS体内基因编辑项目
Precision BioSciences在三季度报告中更新ARCUS体内编辑项目，介绍PBGENE-HBV的ELIMINATE-B研究及PBGENE-DMD的一二期FUNCTION-DMD研究；后者使用AAV递送。拟议数据发布与管理层预期须与已完成临床结果区分。
Nurix披露赛诺菲终止口服STAT6降解剂SAR448272项目
Nurix于11月3日公告，赛诺菲决定停止口服STAT6降解剂SAR448272的首次人体Ⅰ期试验，并终止该项目。Nurix预计不再获得该项目未来的里程碑款或特许权使用费，其他已授权项目仍保留相关资格。公告未说明终止原因。
PAQ将于11月20日公布KRAS G12D降解剂PT0253首批临床数据
PAQ于11月3日宣布，将在巴塞罗那ENA 2026会议上报告KRAS G12D降解剂PT0253的首批临床数据。11月20日的口头报告来自晚期实体瘤患者的在研Ⅰ期试验，同日另有临床前海报。此次预告未披露定量疗效结果。
Arvinas优先推进ARV-102在欧洲及英国的PSP临床计划
Arvinas在三季度更新中表示，拟优先在欧盟和英国启动LRRK2降解剂ARV-102的PSP 1b期试验，仍需提交申请并取得许可。美国IND继续处于暂停状态；公司计划2027年启动欧洲和英国试验。
脑递送LNP设计在小鼠及非人灵长类取得临床前进展
研究从百余种中枢神经系统药物中筛选脂质设计骨架。HX1载体实现小鼠脑内RNA递送和基因编辑，并在非人灵长类脑部递送报告基因；Il10 mRNA在小鼠放射性脑损伤模型中显示保护作用，尚非人体疗效。
Lonza拟收购默克德国公司五个美国CDMO基地
Lonza于11月3日宣布签署协议，拟收购德国默克五个美国CDMO基地，涉及生物偶联、载荷连接子、病毒载体及先进递送能力。交易预计于2027年中完成，仍须满足惯常交割条件；目前双方业务继续独立运营。
观点文章梳理寡核苷酸偶联及肝外靶向递送策略
《AAPS Open》观点文章总结ASO与siRNA的偶联策略，涉及小分子配体、细胞穿透肽、抗体和适配体。原始摘要对比临床已确立的GalNAc递送与正在发展的肝外靶向技术，并讨论转化挑战。这是递送平台与临床进展的综合评述，并非新的实验或临床疗效研究。
压片密度监测揭示尿素的压力诱导可逆晶型变化
《AAPS Open》研究利用压片模拟器监测尿素在600—900 MPa下的可逆密度变化，与已知Ⅰ型至Ⅲ型转变相符。原始摘要提出，模内密度监测可作为节省样品的压力诱导相变筛查方法；适用前提是晶型密度差足够大，本研究示范对象为尿素。
三星公布PolyPeptide要约初步结果：97.66%股份已接受要约
三星生物11月2日初步公告称，截至10月30日，PolyPeptide已发行股份的97.66%接受要约，连同一致行动方的初步参与比例为97.99%。公告推迟交割，预计于2026年末或2027年一季度完成，仍需满足剩余条件及监管批准。
费森尤斯与药明生物签署覆盖最多37个生物类似药候选项目的开发协议
费森尤斯与药明生物签署独家开发协议，未来十年可选择最多37个生物类似药候选项目，初期预计关注polatuzumab vedotin及teprotumumab类似药。费森尤斯保留项目选择灵活性及商业化权益；37个为潜在选择范围，并非已获批产品数量。
FDA发布细胞与基因治疗全生命周期效价保障最终指南
FDA于11月2日宣布细胞与基因治疗效价保障最终指南，将工艺设计、物料与过程控制、过程检测及批放行效价分析纳入整体策略，强调产品特异、基于风险的全生命周期保障。该文件为最终指南，不是对某个治疗产品的批准。
继续到研究工作台
完整公司筛选、并排比较、私密收藏与会员讨论。