MRNA / LNP / DELIVERY / TRANSLATION

mRNA/LNP近期重要文献库(近120天)

追踪近120天mRNA、saRNA、环状RNA及LNP的递送、临床转化、安全性、分析表征与制造研究。

按递送、临床转化、分析制造与安全性的实质贡献选编;保留原始首发日期,区分临床前、人体和综述证据。文献库默认覆盖最近120天,已发布的独立文章永久保留。

64 篇已核实文献 · 中英文导读 · 原始DOI与日期

64 篇符合当前条件

原始研究

脑递送LNP设计在小鼠及非人灵长类取得临床前进展

Rational design of lipid nanoparticles for brain delivery of RNA therapeutics

Meng Tian; Leiming Wang; Zhengwei Liu; Dinglingge Cao; Changyue Yu; Jeffrey L. Bennett; Eliza Bliss-Moreau; Chang Wang; Diana D. Kang; Yonger Xue; Yichen Zhong; Siyu Wang; Haoyuan Li; Xucheng Hou; Binbin Deng; Yizhou Dong
Nature Nanotechnology · DOI 10.1038/s41565-026-02326-7

研究从百余种中枢神经系统药物中筛选脂质设计骨架。HX1载体实现小鼠脑内RNA递送和基因编辑,并在非人灵长类脑部递送报告基因;Il10 mRNA在小鼠放射性脑损伤模型中显示保护作用,尚非人体疗效。

收录理由:脑靶向递送可拓展RNA适应症,但仍须验证重复给药安全性和人体转化。

原始研究

AI筛选人源蛋白作为mRNA递送载体

AI-driven discovery and engineering of human-derived protein scaffolds for mRNA delivery

Dongmin Xun; Lanqing Li; Jie Zou; Yi Liu; Ziyue Yang; Qianyi Liang; Ke Li; Zhu Zhu; Jicong Zhang; Lijun Lang; Kun Liu; Xinyu Wang; Meilin Tian; Guangyong Chen; Jun Yang; Bolin An; Pheng Ann Heng; Chao Zhong
Nature Communications · DOI 10.1038/s41467-026-79039-x

DeepDelivery从人类蛋白质组筛出512个候选骨架,15个实验验证对象中12个支持颗粒组装和mRNA递送。研究还通过结构域工程优化TRIM25,证据主要来自细胞实验,不能据此认定已降低人体免疫风险。

收录理由:人源载体为重复给药提供新研究方向,体内分布、生产一致性与免疫风险仍需评估。

原始研究

脂质聚合物杂化颗粒跨越雾化和黏液屏障,探索肺部mRNA递送

Overcoming technological and biological barriers to pulmonary mRNA delivery with lipid-polymer hybrid nanoparticles

Biesel A; Shandheep A; Pavlou A; Busker LM; Koch M; Kopliku V; Maisel K; Boese A; Skerra J; Schröder LJ; Neubert L; Schneider-Daum N; Loretz B; Kalinke U; Lehr CM
Journal of controlled release : official journal of the Controlled Release Society · DOI 10.1016/j.jconrel.2026.115509

脂质聚合物杂化颗粒结合聚合物稳定性与脂质转染能力,透明质酸及聚乙烯醇包覆帮助其承受雾化过程。黏液覆盖气道培养、人肺成纤维细胞及小鼠气管内给药支持递送可行性,但尚不能确定临床吸入沉积与疗效。

收录理由:连接雾化稳定性与气道模型验证;动物气管给药结果不能直接等同于临床吸入疗效。

分析、制造与方法

加热后包封工艺简化mRNA-LNP制备

Simple heat-assisted method for mRNA loading into empty lipid nanoparticles enables robust in vitro and in vivo delivery

Takayuki Miyazaki; Kenji Kubara; Keita Kondo; Hiroshi Kamiyama; Shoki Hara; Jun Moriya; Hiroshi Ishihara; Yuta Suzuki
International Journal of Pharmaceutics · DOI 10.1016/j.ijpharm.2026.127599

研究将mRNA与预制空LNP在75°C、pH 4条件下混合,包封率约90%。制剂在小鼠肝脾产生表达,但体内活性略低于微流控制剂,且RNA/脂质比例异质性较高;方法兼容96孔制备。

收录理由:工艺简化有助于筛选和早期研发,但应同步控制载荷异质性和效价。

原始研究

H5N1 mRNA疫苗在泌乳奶牛挑战试验中降低病毒排出

An mRNA–lipid nanoparticle vaccine against H5N1 influenza virus protects lactating dairy cows from infection

Jefferson J. S. Santos; Carine K. Souza; Giovana C. Zanella; Débora B. Goulart; Bailey Arruda; Paola Boggiatto; Mitchell V. Palmer; Celeste A. Snyder; Michaela A. Kristula; Charlene Dickens; Terry L. Webb; Reilly K. Atkinson; Bernadeta Dadonaite; Garima Dwivedi; Mohamad-Gabriel Alameh; Christopher A. Hunter; Lisa A. Murphy; Jesse D. Bloom; Drew Weissman; Gary C. Althouse; Amy L. Baker; Scott E. Hensley
Nature Biotechnology · DOI 10.1038/s41587-026-03343-6

8头泌乳奶牛的小规模挑战研究中,疫苗组接受两次肌注。接种后牛奶中病毒RNA峰值约低1000倍,乳腺炎及纤维化减少。这是兽医动物研究,不能外推人体保护效果或直接认定能阻断牧场传播。

收录理由:研究支持RNA平台进入兽用防疫,但规模化、牧场实效和监管路径仍需验证。

原始研究

定量解析静脉与皮下给药后mRNA-LNP的淋巴转运及组分分离

Uncovering the lymphatic uptake, pharmacokinetics, and biodistribution of mRNA-lipid nanoparticles after intravenous and subcutaneous injection

Peng Li; Mohammad Abdallah; Yuxin Yao; Rekha Shandre Mugan; Thomas J. Payne; Stewart A. Fabb; Colin W. Pouton; Natalie L. Trevaskis
Journal of controlled release : official journal of the Controlled Release Society · DOI 10.1016/j.jconrel.2026.115491

研究在大鼠中比较三种常用可离子化脂质LNP的RNA、脂质、血浆暴露、淋巴运输与组织表达。皮下给药后淋巴浓度高于血浆,RNA和脂质动力学并不完全一致,说明脂质标签不能直接代表完整RNA或有效表达。

收录理由:为给药路径和药代评价提供实测框架;载体脂质信号不应直接视为完整mRNA的分布。

综述与观点

观点:用递送材料调节肿瘤mRNA疫苗的给药时序

Programmable mRNA vaccine materials for temporal control of antitumour immunity

Seong Dong Jeong; Chaoyang Tang; Xiaotian Wang; Antoni J. Szeglowski; Yujin Kim; B. J. Kim; Padmanee Sharma; James J. Moon; Wen Jiang; Betty Y. S. Kim
Nature Reviews Materials · DOI 10.1038/s41578-026-00974-8

文章提出围手术期“时间免疫工程”框架,通过载体调节抗原表达、先天免疫激活和适应性免疫启动。作者讨论术前通用启动与术后个体化加强的组合;这是设计观点,并非新临床试验结果。

收录理由:载体设计需结合给药时序及免疫状态,可为围手术期产品开发提出可检验假设。

原始研究

无需抗体和预处理,LNP优先向人造血干祖细胞递送mRNA

A Scalable, Antibody-Free Lipid Nanoparticle Achieves Preferential mRNA Delivery to Human HSPCs In Vivo Without Conditioning

Kim E; Zenhausern R; Kapadia S; Johnson S; Cho S; Choi J; Park K; Diaz E; Podilapu AR; Kuppan R; Dahlman JE; Kim H; Woo J
Molecular therapy : the journal of the American Society of Gene Therapy · DOI 10.1016/j.ymthe.2026.10.024

无需抗体配体和预处理的LNP,在人源化小鼠中优先向人造血干祖细胞递送mRNA,相较SM-102对照减少肝脏递送,并实现人CD34阳性细胞的Cas9功能编辑。持久造血功能、长期安全性及临床递送仍待验证。

收录理由:为体内造血干细胞基因治疗提供简化递送路径;人体长期植入能力及安全性尚未证明。

原始研究

双mRNA关节内治疗联合抗炎与软骨保护,探索类风湿和骨关节炎

A Combinatorial mRNA Therapy for Treating Rheumatoid Arthritis and Osteoarthritis by Inhibiting Inflammation and Preventing Cartilage Degeneration

Wang G; Guo Y; Guo K; Zhang C; Zhou Y; Xia J; Jiang H; Liu J; Ren J; Mohamed AO; Tang K; Chen X; Sun S; Xing Y; Yang Y; Shen M; Wang R; Huang Y; Li X; Lin A
Molecular therapy : the journal of the American Society of Gene Therapy · DOI 10.1016/j.ymthe.2026.10.021

研究以新型LNP经关节内递送IL-1受体拮抗剂和血管生成素样蛋白3衍生物的mRNA,联合干预炎症与软骨退变。多个小鼠关节炎模型及转录组分析支持互补作用,人体关节的持久获益和重复给药安全性仍不明确。

收录理由:将抗炎与软骨保护双功能结合,拓展局部mRNA应用;仍需长期和临床验证。

综述与观点

综述:高包封率不等于每个LNP都载有RNA

Particle occupancy in mRNA lipid nanoparticles: Measurement, manufacturing determinants, and relevance to product quality

Carlos Victor Montefusco-Pereira
Journal of Pharmaceutical Sciences · DOI 10.1016/j.xphs.2026.104556

综述区分总体包封率、单颗粒占有率和RNA拷贝数分布。作者指出高包封率仍可能伴随空颗粒,去除空颗粒也未必提高效价;占有率是否属于关键质量属性,应由具体产品数据决定。

收录理由:对LNP分析与可比性研究有直接价值,避免用单一总体指标替代载荷分布。

原始研究

saRNA与腺病毒RSV疫苗在小鼠中产生不同免疫分布

Intramuscular self-amplifying RNA and adenoviral RSV vaccines program distinct systemic and respiratory mucosal immune architectures

Yao Zhang; Yu Qin; Zhongbing Qi; Qingzhe Yang; Xian Zhang; Shichuan Hu; Yuejun Li; Boduan Xiao; Jianchuan Hu; Ping Cheng
EMBO Molecular Medicine · DOI 10.1038/s44321-026-00537-y

相同RSV preF抗原、肌注免疫程序下,LNP-saRNA更偏向肺部黏膜和驻留记忆反应,Ad5载体则更强地诱导系统性免疫。该研究为小鼠头对头实验,未证明某平台在人体保护效果更优。

收录理由:呼吸道疫苗评价需同时观察系统和组织局部免疫,而非只比较血清抗体。

原始研究

环状RNA疫苗表现受纯化质量及修饰影响

Preparation quality and epitranscriptomic modification influence circular RNA vaccine performance

Abby L. Martin; Jessica F. Cotterell; Kaitlin H. Buick; Thomas W. Bird; Joanna Kuang; Olga R. Palmer; Ngarangi C. Mason; Lydia White; Sarah L. Draper; Amy J. Foster; Gavin F. Painter; Isabelle Montgomerie; Tifany Oulavallickal; Wayne M. Patrick; Lisa M. Connor
npj Vaccines · DOI 10.1038/s41541-026-01581-y

研究跨两种抗原系统拆分环状结构、RNA制备质量及m6A修饰的作用。高质量circRNA先天免疫激活较低,但抗体和T细胞反应与线性mRNA相近;m6A与更高抗体亲和力相关,不能笼统宣称环状RNA效力更强。

收录理由:环状RNA开发应重视残留RNA与纯化工艺,并用功能性免疫指标验证差异。

继续到研究工作台

完整公司筛选、并排比较、私密收藏与会员讨论。

进入免费会员工具 ↗
AI助手 ↗