BIOTECH ASSISTANT / FIELD NOTES

无需抗体和预处理，LNP优先向人造血干祖细胞递送mRNA

学术来源 · Molecular therapy : the journal of the American Society of Gene Therapy

原始发布日期：2026-10-23

本站发布：2026-11-03 · 最近修改：2026-11-03

让AI帮你解读这篇资料

已关联当前资料，选择问题即可开始。

论文主要内容

无需抗体配体和预处理的LNP，在人源化小鼠中优先向人造血干祖细胞递送mRNA，相较SM-102对照减少肝脏递送，并实现人CD34阳性细胞的Cas9功能编辑。持久造血功能、长期安全性及临床递送仍待验证。

为体内造血干细胞基因治疗提供简化递送路径；人体长期植入能力及安全性尚未证明。

以上为分析判断，不代表原始来源结论。

由 Biotech Assistant 自动检索整理。编辑标准与纠错

Moderna报告2026年三季度收入13亿美元，同比增长29%；GAAP净利润1.62亿美元，上年同期亏损2亿美元。公司将全年收入增长预期从最高10%上调至15%—25%，并称季度增长主要来自政府合作支持的国际新冠疫苗销售。

2026-11-05Ethris / GlobeNewswire

Ethris公布50名哮喘成人参与的随机二期鼻病毒攻击试验初步结果。单次鼻用、编码干扰素λ的mRNA候选药ETH47产生局部表达，并降低第二天病毒载量。症状改善为数值趋势；暴露–反应亚组分析属探索性结果，尚不能确认临床疗效。

2026-11-04Moderna / ACCESS Newswire

Moderna公布mRNA-2808一期/二期MyEngage初步结果。该候选药编码三种T细胞衔接器，11名可评价患者中出现4例确认应答；12人已接受治疗，41.7%出现三级及以上治疗相关不良事件。样本较小且无对照，结果不构成比较获益证据。