可内源激活T细胞的载体支持体内CAR-T生成
An inherent T cell-activating mRNA delivery carrier for in vivo CAR T generation
含精氨酸修饰寡聚乙烯亚胺的聚合物—脂质载体将T细胞激活与mRNA递送结合,无需额外靶向配体。FAP-CAR mRNA在肿瘤及纤维化实验模型中生成有功能CAR-T。论文后有出版方更正,阅读应结合更新版本。
DOI: 10.1038/s41563-026-02675-7
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An inherent T cell-activating mRNA delivery carrier for in vivo CAR T generation
含精氨酸修饰寡聚乙烯亚胺的聚合物—脂质载体将T细胞激活与mRNA递送结合,无需额外靶向配体。FAP-CAR mRNA在肿瘤及纤维化实验模型中生成有功能CAR-T。论文后有出版方更正,阅读应结合更新版本。
DOI: 10.1038/s41563-026-02675-7
Mannosylated Spleen-Targeted Lipid Nanoparticles Enable Enhanced mRNA Delivery to Antigen-Presenting Cells
将甘露糖修饰第五脂质加入脾靶向LNP,结合器官富集与受体相关摄取。调节含量推动脾分布,并增强巨噬细胞转染;研究观察巨噬细胞及常规树突状细胞摄取并测试冻融稳定性。
DOI: 10.1021/acsbiomaterials.6c00494
Engineered lipid nanoparticles for in vivo and durable editing of haematopoietic stem cells within humanized mice
CD34抗体偶联LNP将mRNA及编辑载荷递送至人造血干祖细胞。股骨内给药在人源化小鼠中实现BCL11A增强子持久编辑及胎儿血红蛋白再激活,并在ELANE模型中部分恢复中性粒细胞发育。
DOI: 10.1038/s41551-026-01765-w
Quantifying Lipid Components in Messenger RNA–Lipid Nanoparticle Formulations: A Review of Liquid Chromatography–Mass Spectrometry Methods
综述比较用于可电离脂质、PEG脂质、辅助磷脂和胆固醇定量的液相分离及质谱策略,讨论灵敏度、线性、分析时间、基质效应和降解产物表征。文章把方法选择与稳定性指示能力相联系;这是分析方法综述,不是经统一样品验证的放行方法。
DOI: 10.3390/physchem6030049
Intratracheal Delivery of mRNA Lipid Nanoparticles Reprograms Alveolar Macrophages for Pulmonary Cancer Immunotherapy
研究比较鼻内与气管内给药,发现肺部总表达量不能充分预测肺泡巨噬细胞功能转染。气管内mRNA-LNP增强巨噬细胞抗原呈递及肺部肿瘤控制,清除该细胞群后保护作用消失。
DOI: 10.1021/acsnano.6c04529
Efficient production of a self-amplifying RNA vaccine sequence with the single subunit RNA polymerase from Klebsiella phage 32 utilizing the native AU initiating dinucleotide
研究提出噬菌体KP32 RNA聚合酶作为T7替代方案,可在较宽温度、pH及盐浓度范围内工作。使用天然AU起始二核苷酸生产11,551 nt自扩增RNA时,该体系的产量为T7对照的9.3倍。这是特定序列及反应条件下的实验结果,尚非GMP生产验证。
DOI: 10.1261/rna.081020.126
Capless self-amplifying mRNA vaccine induces dose-sparing protective immunity against HPAI clade 2.3.4.4 H5 virus in mice
柯萨奇病毒B5复制子利用IRES驱动无帽翻译,优化后制成LNP封装H5抗原自扩增RNA疫苗,在小鼠中诱导中和抗体和细胞免疫,并以低剂量抵御致死性H5N8挑战。
DOI: 10.1016/j.ymthe.2026.07.047
RNA Size and Structure Modulate the Apparent p K a of Ionizable Lipid Nanoparticles
研究在六种可电离脂质中包封短寡核苷酸至4.5kb mRNA,通过荧光滴定测量表观pKa。RNA长度及结构均可引起依赖脂质类型的变化,提示载荷自身也是配方变量。
DOI: 10.1021/acs.bioconjchem.6c00177
The current landscape of mRNA therapy and the strategies for mRNA purification and dsRNA removal
综述梳理mRNA治疗及体外转录中的杂质控制,比较双链RNA检测、纯化与去除策略。作者强调,杂质去除需要兼顾产率、RNA完整性和生产可行性;不同构建体及检测方法的差异使结果不能简单横向比较。文章未建立适用于所有产品的双链RNA限度。
DOI: 10.1186/s12929-026-01277-4
Decoding the Functional Roles of Individual Components in mRNA Lipid Nanoparticles
研究逐一移除可电离脂质、胆固醇、磷脂或PEG脂质,区分其对粒径、肝脏及肝外表达和炎症的贡献。结果提示辅助脂质的功能需要结合具体配方理解,不能统一套用。
DOI: 10.1021/acsnano.6c07039
Molecular Dynamics‐Guided Sterol Engineering of mRNA‐Lipid Nanoparticles Reprograms Biodistribution and Enhances Spleen‐Selective Immunity
九种胆汁酸衍生甾醇改变羟基及尾链结构,通过分子模拟与实验建立膜组织、包封及器官表达关联。替代胆固醇后表达偏向脾脏,优选甾醇增强抗原特异性免疫反应。
DOI: 10.1002/advs.76671
Targeted mRNA Delivery Using Bispecific Antibody-Lipid Nanoparticle Complexes
双特异性抗体连接LNP表面PEG及细胞标志物,无需复杂共价偶联。平台在细胞模型及体内转铁蛋白受体相关递送中获得验证,并评估抗体装载比例对内体反应的影响。
DOI: 10.1021/acs.molpharmaceut.6c00239