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CD34靶向LNP在人源化小鼠中实现造血干细胞持久编辑

学术来源 · Nature Biomedical Engineering

原始发布日期：2026-08-05

本站发布：2026-11-03 · 最近修改：2026-11-03

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论文主要内容

CD34抗体偶联LNP将mRNA及编辑载荷递送至人造血干祖细胞。股骨内给药在人源化小鼠中实现BCL11A增强子持久编辑及胎儿血红蛋白再激活，并在ELANE模型中部分恢复中性粒细胞发育。

推进长寿命人干细胞的肝外递送；小鼠股骨内给药不能证明常规全身治疗可行。

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Moderna报告2026年三季度收入13亿美元，同比增长29%；GAAP净利润1.62亿美元，上年同期亏损2亿美元。公司将全年收入增长预期从最高10%上调至15%—25%，并称季度增长主要来自政府合作支持的国际新冠疫苗销售。

2026-11-05Ethris / GlobeNewswire

Ethris公布50名哮喘成人参与的随机二期鼻病毒攻击试验初步结果。单次鼻用、编码干扰素λ的mRNA候选药ETH47产生局部表达，并降低第二天病毒载量。症状改善为数值趋势；暴露–反应亚组分析属探索性结果，尚不能确认临床疗效。

2026-11-04Moderna / ACCESS Newswire

Moderna公布mRNA-2808一期/二期MyEngage初步结果。该候选药编码三种T细胞衔接器，11名可评价患者中出现4例确认应答；12人已接受治疗，41.7%出现三级及以上治疗相关不良事件。样本较小且无对照，结果不构成比较获益证据。

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