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PEG-associated efficacy loss in lipid nanoparticles persists across formulation modifications for mRNA delivery
研究在能够诱导抗PEG抗体的初次LNP给药后，调整PEG化学结构、含量、RNA货物及给药路径，均未可靠恢复后续递送效力。结果提示重复给药需关注脂质与先天免疫的关系，不能将特定配方结论推广至全部PEG产品。
DOI: 10.1007/s13346-026-02225-3
Interpretable AI-guided discovery of degradable ionizable lipids with enhanced hepatic mRNA delivery in vivo
研究从520种脂质出发训练模型，扩展到10920种虚拟分子并进行独立体内验证。候选PA97MD101在小鼠中增强肝脏mRNA表达，支持Cre重组和TTR基因抑制；尚无人体安全及效力证据。
DOI: 10.1038/s41467-026-78635-1
Optimization of lipid nanoparticles reduces hepatic accumulation and enhances local delivery of mRNA
研究通过实验设计优化SM-102配方，减少肝脏报告表达，同时保留或改善肌内、脑室内和玻璃体内等局部给药表现。分布变化与蛋白结合、系统暴露和肝细胞运输相关；直接脑室或眼内注射不代表无创跨屏障递送。
DOI: 10.1007/s11427-025-3541-0
Circular RNA Delivery In Vitro and In Vivo Using Doubly Branched Aminoethoxy-Functionalized Ionizable Lipid Nanoparticles
研究设计氨基乙氧基头部和双支化疏水尾的可电离脂质。iL-19在小鼠肌注circRNA实验中蛋白表达高于SM-102等对照，提示线性RNA配方未必适用于环状RNA；结论限于所测条件及临床前模型。
DOI: 10.1021/jacs.6c14175
Lipid nanoparticle-mediated co-delivery of human RB1 mRNA and triptolide for localized genetic therapy of retinoblastoma
研究针对低蛋白玻璃体环境优化C12-200 LNP，改善扩散和胞内递送，并共载RB1 mRNA与雷公藤甲素。玻璃体内单次给药在原位视网膜母细胞瘤模型中抑制肿瘤，观察期内眼部检测支持耐受，但儿童应用及长期眼毒性尚待验证。
DOI: 10.1016/j.jconrel.2026.115453
A multivalent mRNA-lipid nanoparticle vaccine containing eight hemagglutinin antigens elicited broad neutralizing antibody responses and protected against influenza A virus challenge in swine
研究依据猪流感遗传多样性选择八种血凝素，比较单价和多价mRNA-LNP疫苗。多价配方在猪中诱导针对各组分的免疫反应，并在指定毒株挑战后减轻肺部病变，提供大动物证据，但未证明对所有毒株或人群的保护。
DOI: 10.1128/jvi.00848-26
Circular RNA vaccines encoding Pvs25 induce antibodies that block Plasmodium vivax transmission
研究将编码间日疟传播阻断抗原Pvs25的环状RNA-LNP与修饰线性mRNA疫苗在小鼠中比较。加强免疫后产生可在蚊虫实验中阻断寄生虫发育的抗体，支持进一步开发，但未证明人体保护或环状RNA的普遍优势。
DOI: 10.1016/j.vaccine.2026.129221
Lipid-based mRNA chimeric antigen receptor T cells for enhanced <i>in vitro</i> antitumor activity
研究筛选八种可离子化脂质，获得能向多类免疫细胞递送报告RNA的优选配方，并用于原代人T细胞MUC1 CAR工程化，在体外杀伤抗原阳性肿瘤细胞。动物报告表达支持递送可行性，但未证明体内生成治疗性CAR-T。
DOI: 10.1016/j.isci.2026.117390
Formulations at the Nanoscale: Multi-dimensional Electron Diffraction of Long-Acting Injectable, Cabotegravir
研究针对卡博特韦长效注射剂中的纳米晶应用多维电子衍射：3D电子衍射确认其结构与已知X射线模型一致，结合成像与衍射将颗粒形态联系到晶体结构，并观察到位错。这些纳米结构特征可为制剂研究提供线索，但未证明产品性能改善。
DOI: 10.1021/acs.molpharmaceut.6c00365
Discovery of a Quinazoline-Based Nav1.7 Inhibitor with MicroED-Confirmed Absolute Configuration and Oral Efficacy in Rodent Models of Neuropathic Pain
药物化学研究开发了手性喹唑啉类Nav1.7抑制剂，并通过MicroED确认先导化合物的绝对构型，同时开展构效关系、药代及啮齿动物疼痛模型研究。其技术价值在于药物发现流程中的立体化学确认；动物结果不等于患者镇痛疗效或安全性证据。
DOI: 10.1021/acs.jmedchem.6c02422
A review of analytical techniques for characterization of mRNA drug substance in therapeutics and their suitability as a multi-attribute method
综述比较电泳、色谱、测序及质谱用于mRNA身份、长度、浓度、完整性和纯度检测的能力，同时考虑通量、前处理及总分析时间。作者讨论借鉴蛋白药多属性方法的可能性，但没有给出一个已经普遍验证、能够替代全部独立检测的mRNA平台。
DOI: 10.1007/s44395-026-00058-0
Protein expression kinetics of mRNA, saRNA, and pDNA as individual or co-delivered payloads using a common lipid nanoparticle formulation
研究固定ALC-0315载体组成，比较mRNA、自扩增RNA和质粒DNA单独或组合递送后的表达曲线。在小鼠中观察到不同的起效与持续时间，混合制剂在该条件下主要表现为加和效应，不能推广为所有配方和货物的普遍规律。
DOI: 10.1016/j.jconrel.2026.115418
