Precision BioSciences以ARCUS开发基因消除、切除及插入等体内编辑;递送和证据按项目区分,公司披露DMD基因切除方案使用AAV。
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VivoVec通过工程化慢病毒载体生成体内CAR-T;公开管线包括CD22项目UB-VV400/410及BCMA×GPRC5D项目UB-VV500。合作CD22项目的大中华区权益由驯鹿保留;UB-VV111与AbbVie合作。试验登记或IND许可不等于疗效确证。
AstraZeneca于2025年5月完成收购。ENaBL为靶向慢病毒平台;靶向BCMA的ESO-T01已发表多发性骨髓瘤I期研究。样本小且无对照,属于初步证据,并非确证获益。
KLN-1010通过慢病毒iGPS平台生成靶向BCMA的体内CAR-T,处于多发性骨髓瘤I期研究。Lilly在2026年第二季度业绩中确认收购完成;早期临床发现仍需进一步验证。
环状RNA(oRNA)和LNP递送开发商;公司LinkedIn目前将主体列为Eli Lilly全资子公司,不能继续按独立未上市平台处理。
Interius开发靶向慢病毒体内CAR疗法,临床先导INT2104靶向CD20,可工程化T细胞与NK细胞。Gilead年报确认2025年10月完成收购,Interius现为全资子公司。
RNA与体内免疫重编程开发平台;官网列明已为Bristol Myers Squibb旗下公司。
Sail将eRNA与靶向纳米颗粒结合,用于免疫介导疾病的体内CAR-T。2026年7月与Johnson & Johnson达成的合作包括收购选择权,不等于完成收购;该公告未确立具名CAR-T候选项目的临床阶段。
STX-001为表达IL-12的自复制mRNA肿瘤内治疗项目;公司披露I期研究和更广泛的可编程RNA平台。
Azalea以包膜递送载体EDV实现靶向体内T细胞基因组工程;公开临床前研究包含TRAC位点精确CAR插入。技术同时涉及递送与定点整合,尚未确证人体治疗获益。
Ensoma披露体内造血干细胞工程的小鼠概念验证,可生成携带CAR的巨噬细胞、NK细胞与T细胞。这属于HSC衍生多谱系路径,应与直接转导成熟T细胞区分;尚未确证CAR-T人体疗效。
NanoCell的NanoCAR通过靶向LNP在体内生成CAR-T;动物概念验证披露的是非病毒DNA递送,不能归为仅靠瞬时mRNA表达的平台。临床疗效尚未确立。
Kernal将T细胞靶向LNP与选择性mRNA翻译结合开发体内CAR-T;2026年ASGCT公告涉及临床前研究。ARPA-H资助支持研发,不代表临床验证,也不是风险投资融资轮次。
EXUMA的GCAR结合CD3靶向慢病毒与FITNESS DRIVER进行体内CAR工程。另一个rPOC SC平台包含体外PBMC与载体孵育步骤,不能称为完全体内制备。本次未核实GCAR当前临床阶段。
TPST-4003将CD7靶向mRNA/LNP与CD19/BCMA CAR结合,公告预计2026年第四季度IIT首次给药,本次未核实已完成。另取得森朗临床慢病毒平台的许可选择权。TPST-2003临床结果来自体外CAR-T。
森朗的CD7靶向慢病毒体内CAR-T管线包含用于复发/难治骨髓瘤、处于I期剂量递增的BCMA/GPRC5D项目。合作方Tempest于2026年9月披露独家许可选择权,不等于已行权许可或收购。
CREATE原名Myeloid Therapeutics,于AACR 2026披露临床前体内CAR-T/CAR-NK及全RNA RetroT研究。临床项目MT-302作用于髓系细胞,不能据此提升CAR-T阶段;原名保留为别名。
Vyriad开发靶向病毒载体遗传药物及溶瘤病毒疗法。其BCMA靶向体内CAR-T候选药物VV169利用重定向慢病毒载体在体内工程化T细胞。公司于2026年9月10日宣布,FDA放行IND后,VV169用于复发/难治性多发性骨髓瘤的I期研究已在梅奥诊所开放入组;该公告并未证实患者给药或临床获益。
CPTx以单链DNA和非病毒LNP递送开发体内CAR-T,披露证据来自小动物。持久表达、重复给药与免疫静默仍属公司研发主张。该公司不同于Capstan及其药物代码CPTX2309。
LB2501通过TaVec慢病毒平台生成CD19/CD20双靶体内CAR-T,在中国开展I期研究NCT07002112。2026年10月美国IND许可支持拟开展的I/II期研究;IND许可及早期应答均不代表上市批准。
驯鹿于IMS 2026报告靶向BCMA的IASO206在复发/难治骨髓瘤中的首次人体I期数据;另与Umoja合作CD22项目并按地区划分权益。IASO206与Umoja的CD22项目UB-VV400不同。
2019年成立,开发mRNA/自复制RNA与递送平台;2026年公司披露JCXH-213两名ITP患者早期人体结果,须与正式注册试验分期及独立验证分开阅读。
沙砾披露T细胞靶向mRNA/LNP项目GT801及另一个慢病毒方向。GT801亦通过分拆公司微滔生物开发;两家公司档案代表同一项目来源,不能算作两款独立药物。TIL临床阶段另行区分。
济因2025年9月公告报告靶向CD19体内CAR-T在B细胞淋巴瘤的研究者发起研究。个体应答属初步发现,不能确证持久性或比较获益;当前入组和注册临床状态仍需核实。
按现有研究记录逐步扩展覆盖,不声称已涵盖所有生物医药公司。