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体内细胞工程与基因编辑 2

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原始研究
Nature

癌细胞选择性移码回路经系统AAV9递送显示临床前活性

Cancer-selective frameshifting circuits show preclinical activity with systemic AAV9 delivery

Qiuyi Wang; Ao Chen; Yaoqi Liu; Xiaoxiao Yu; Hao Zhang; Yuqiang Yu; Pengyu Chen; Yue Zhang; Francis Ka-Ming Chan; Xiangwei Gao; Yuanhui Mao

《Nature》研究报道FAST基因回路，利用癌细胞相关核糖体移码条件性表达gasdermin D并诱导焦亡。原始摘要称，系统性AAV9递送在小鼠结直肠癌及胰腺癌模型中引起肿瘤消退和免疫激活，并与检查点阻断协同。证据来自细胞和动物，尚非人体临床结果。

体内细胞工程与基因编辑
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DOI: 10.1038/s41586-026-11200-4

原始研究
Nature Materials

可内源激活T细胞的载体支持体内CAR-T生成

An inherent T cell-activating mRNA delivery carrier for in vivo CAR T generation

Qiannan Cao; Yingli Yao; Wenming Zheng; Hongqian Liu; Mingxia Jiang; Dayang Xie; Siting Zhang; Pijun Su; Huilin Yuan; Xiaoyuan Chen; Huapan Fang; Huayu Tian

含精氨酸修饰寡聚乙烯亚胺的聚合物—脂质载体将T细胞激活与mRNA递送结合，无需额外靶向配体。FAP-CAR mRNA在肿瘤及纤维化实验模型中生成有功能CAR-T。论文后有出版方更正，阅读应结合更新版本。

体内细胞工程与基因编辑mRNA / LNP
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DOI: 10.1038/s41563-026-02675-7

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