GuNA修饰反义寡核苷酸在小鼠脑中显示持久活性
GuNA-modified antisense gapmers show prolonged activity in mouse brain
据PubMed摘要,研究将GuNA与MOE修饰组合用于反义gapmer,在细胞和动物实验中改善基因敲低。小鼠脑室内给药后活性维持超过24周,并评估免疫反应与毒性。证据为临床前结果,不代表人体安全性或疗效。
DOI: 10.1177/21593337261502560
从科学问题出发,查找各领域的研究论文、方法与综述。
统一收录 · 按原始发表日期归档 · 保留作者、期刊与DOI
GuNA-modified antisense gapmers show prolonged activity in mouse brain
据PubMed摘要,研究将GuNA与MOE修饰组合用于反义gapmer,在细胞和动物实验中改善基因敲低。小鼠脑室内给药后活性维持超过24周,并评估免疫反应与毒性。证据为临床前结果,不代表人体安全性或疗效。
DOI: 10.1177/21593337261502560
An mRNA–lipid nanoparticle vaccine against H5N1 influenza virus protects lactating dairy cows from infection
8头泌乳奶牛的小规模挑战研究中,疫苗组接受两次肌注。接种后牛奶中病毒RNA峰值约低1000倍,乳腺炎及纤维化减少。这是兽医动物研究,不能外推人体保护效果或直接认定能阻断牧场传播。
DOI: 10.1038/s41587-026-03343-6
Uncovering the lymphatic uptake, pharmacokinetics, and biodistribution of mRNA-lipid nanoparticles after intravenous and subcutaneous injection
研究在大鼠中比较三种常用可离子化脂质LNP的RNA、脂质、血浆暴露、淋巴运输与组织表达。皮下给药后淋巴浓度高于血浆,RNA和脂质动力学并不完全一致,说明脂质标签不能直接代表完整RNA或有效表达。
DOI: 10.1016/j.jconrel.2026.115491
Programmable mRNA vaccine materials for temporal control of antitumour immunity
文章提出围手术期“时间免疫工程”框架,通过载体调节抗原表达、先天免疫激活和适应性免疫启动。作者讨论术前通用启动与术后个体化加强的组合;这是设计观点,并非新临床试验结果。
DOI: 10.1038/s41578-026-00974-8
A Scalable, Antibody-Free Lipid Nanoparticle Achieves Preferential mRNA Delivery to Human HSPCs In Vivo Without Conditioning
无需抗体配体和预处理的LNP,在人源化小鼠中优先向人造血干祖细胞递送mRNA,相较SM-102对照减少肝脏递送,并实现人CD34阳性细胞的Cas9功能编辑。持久造血功能、长期安全性及临床递送仍待验证。
DOI: 10.1016/j.ymthe.2026.10.024
A Combinatorial mRNA Therapy for Treating Rheumatoid Arthritis and Osteoarthritis by Inhibiting Inflammation and Preventing Cartilage Degeneration
研究以新型LNP经关节内递送IL-1受体拮抗剂和血管生成素样蛋白3衍生物的mRNA,联合干预炎症与软骨退变。多个小鼠关节炎模型及转录组分析支持互补作用,人体关节的持久获益和重复给药安全性仍不明确。
DOI: 10.1016/j.ymthe.2026.10.021
Particle occupancy in mRNA lipid nanoparticles: Measurement, manufacturing determinants, and relevance to product quality
综述区分总体包封率、单颗粒占有率和RNA拷贝数分布。作者指出高包封率仍可能伴随空颗粒,去除空颗粒也未必提高效价;占有率是否属于关键质量属性,应由具体产品数据决定。
DOI: 10.1016/j.xphs.2026.104556
Intramuscular self-amplifying RNA and adenoviral RSV vaccines program distinct systemic and respiratory mucosal immune architectures
相同RSV preF抗原、肌注免疫程序下,LNP-saRNA更偏向肺部黏膜和驻留记忆反应,Ad5载体则更强地诱导系统性免疫。该研究为小鼠头对头实验,未证明某平台在人体保护效果更优。
DOI: 10.1038/s44321-026-00537-y
Preparation quality and epitranscriptomic modification influence circular RNA vaccine performance
研究跨两种抗原系统拆分环状结构、RNA制备质量及m6A修饰的作用。高质量circRNA先天免疫激活较低,但抗体和T细胞反应与线性mRNA相近;m6A与更高抗体亲和力相关,不能笼统宣称环状RNA效力更强。
DOI: 10.1038/s41541-026-01581-y
Nebulization-stable lipid-polymer hybrid nanoparticles for mRNA delivery in advanced in vitro respiratory models
研究筛选无PEG、聚乳酸核心的脂质聚合物杂化颗粒,优选配方在振动网式雾化后保持粒径和报告表达。未雾化颗粒也可转染类器官及原代气道培养。黏液运输、气溶胶沉积与体内疗效仍需直接测试。
DOI: 10.1016/j.ijpharm.2026.127550
In Vivo Blood Kinetics and Transcript Integrity of Three mRNA–Lipid Nanoparticle Vaccines in Humans
研究分析73名接种者的连续血样,用ddPCR检测总RNA及长片段连接完整性,并用LC-MS测量可电离脂质。不同疫苗平台的RNA与脂质衰减关系不同。各队列剂量、接种背景及采样时间存在差异;血中检出RNA片段不等于证明长期蛋白表达或临床毒性。
DOI: 10.1021/acsnano.6c09226
40 years later: completion of the structural characterization of the anxiolytic drug buspirone HCl and solid-form landscape expansion
电子衍射确定了此前未解析的盐酸丁螺环酮Form 2结构。研究还制备15种多组分固体,包括共晶、离子共晶和盐,并比较构象及热学行为。结果扩展了上市多年药物的结构知识和固态探索路径,但未证明新材料改善临床表现。
DOI: 10.1039/d6ra07954g