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Perspective maps oligonucleotide conjugation strategies beyond liver targeting
《AAPS Open》观点文章总结ASO与siRNA的偶联策略，涉及小分子配体、细胞穿透肽、抗体和适配体。原始摘要对比临床已确立的GalNAc递送与正在发展的肝外靶向技术，并讨论转化挑战。这是递送平台与临床进展的综合评述，并非新的实验或临床疗效研究。
DOI: 10.1186/s41120-026-00209-8
GuNA-modified antisense gapmers show prolonged activity in mouse brain
据PubMed摘要，研究将GuNA与MOE修饰组合用于反义gapmer，在细胞和动物实验中改善基因敲低。小鼠脑室内给药后活性维持超过24周，并评估免疫反应与毒性。证据为临床前结果，不代表人体安全性或疗效。
DOI: 10.1177/21593337261502560
Pharmaceutical perspectives on oligonucleotide therapeutics and delivery systems
综述从治疗开发角度讨论RNA类型、结构功能、化学修饰与递送，连接分子设计、稳定性和分布，并介绍撰写时的临床应用。历史获批概览不应视作当前完整药物清单。
DOI: 10.1016/j.pharmr.2025.100065
